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ATP binding cassette family encoding polyribonucleotides and formulations thereof
专利权人:
エスリス ゲーエムベーハー
发明人:
クリスチャン プランク,カルステン ルドルフ,マニッシュ クマール アネージャ,ラディック ウェイス,メフリージェ フェリージ,ヨハネス ガイガー
申请号:
JP2017568267
公开号:
JP2018520155A
申请日:
2016.06.30
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要:
Polynucleotides encoding peptides, proteins, enzymes, and functional fragments thereof are disclosed. The polynucleotides of the present disclosure can be efficiently delivered to an organ, such as the lung, and expressed in the cells of the organ. The polyribonucleotides of the present disclosure can be used to treat diseases or abnormalities associated with genes of the ATP binding cassette (ABC) family, such as ABCA3.ペプチド、タンパク質、酵素、およびその機能的断片をコードするポリヌクレオチドを開示する。本開示のポリヌクレオチドは、肺などの臓器に効率的に送達され、臓器の細胞内で発現し得る。本開示のポリリボヌクレオチドを用いて、ABCA3などの、ATP結合カセット(ABC)ファミリーの遺伝子に関連する病気または異常を処置することが可能である。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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