A peptide nucleic acid derivative of Formula (I) is provided to tightly bind to a splice site withiun a pre-mRNA in a sequence specific manner. Given with excellent cell membrane permeability and strong affinity for RNA, the said peptide nucleic acid derivative induces exon skipping in cells treated with the peptide nucleic acid at sub-femtomolar concentration as "naked" oligonucleotide. The said compound shows therapeutic activity in subjects upon systemic administration even at 1 μg/Kg or less, and therefore is useful to treat a disease or symptom at affordable treatment cost.Cette invention concerne un dérivé d'acide nucléique peptidique de Formule I conçu pour se lier étroitement à un site d'épissage de pré-ARNm d'une manière spécifique de séquence. Bénéficiant d'une excellente perméabilité de la membrane cellulaire et d'une forte affinité pour l'ARN, ledit dérivé d'acide nucléique peptidique induit un saut d'exon dans les cellules traitées avec l'acide nucléique peptidique à une concentration sous-femtomolaire à titre d'oligonucléotide "nu". Ledit composé présente une activité thérapeutique chez les sujets après une administration par voie systémique même à 1 μg/Kg ou moins, et par conséquent est utile pour traiter une maladie ou un symptôme à un coût de traitement abordable.
