The purpose of the present invention is to provide a fundamental treatment method for mitochondrial genetic diseases caused by a mutation of mitochondrial DNA, and a pharmaceutical composition therefor. This problem can be solved by a polyamide compound which binds to a target double-stranded mitochondrial DNA which has a sense strand DNA consisting of the base sequence represented by 5'-ATGGCAGAGCCCGGTAATCGCATAA-3' and an antisense strand DNA consisting of the base sequence represented by 5'-TTATGCGATTACCGGGCTCTGCCAT-3'. This double-stranded mitochondrial DNA includes an A/T pair of A in position 1 of the sense strand and the complementary T, an A/T pair of A in position 8 of the sense strand DNA and the complementary T, a G/C pair of G in position 9 of the sense strand DNA and the complementary C, a G/C pair of G in position 14 of the sense strand DNA and the complementary C, or a T/A pair of T in position 15 of the sense strand DNA and the complementary A.L'invention concerne une méthode de traitement fondamentale des maladies génétiques mitochondriales provoquées par une mutation d'ADN mitochondrial. La solution est obtenue à l'aide d'un composé polyamide se liant avec un ADN mitochondrial double brin cible, lequel est constitué d'un brin codant d'ADN d'une séquence nucléotidique représentée par 5'-ATGGCAGAGCCCGGTAATCGCATAA-3' et d'un brin non codant d'ADN d'une séquence nucléotidique représentée par 5'-TTATGCGATTACCGGGCTCTGCCAT-3', et lequel contient une paire A/T constituée par le A en position 1 du brin codant et le T correspondant, une paire A/T constituée par le A en position 8 du brin codant et le T correspondant, une paire G/C constituée par le G en position 9 du brin codant et le C correspondant, une paire G/C constituée par le G en position 14 du brin codant et le C correspondant, ou une paire T/A constituée par le T en position 15 du brin codant et le A correspondant, entre autres.本発明の目的は、ミトコンドリアＤＮＡの変異を原因とするミトコンドリア遺伝子疾患の根本的な治療法及びそれに用いる医薬組成物を提供することである。
