DAVIDSON, Beverly, L.,MONTEYS, Alejandro, Mas,HUNDLEY, Ammiel, Al,RANUM, Paul, T.
申请号：
USUS2019/045401
公开号：
WO2020/033473A1
申请日:
2019.08.07
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided herein are chimeric transactivator minigenes, where the alternative splicing of the minigene determines whether a transactivator is expressed. Expression of the transactivator results in the transcription of a target gene that is under the control of a designer promoter sequence. Alternatively, provided herein are chimeric target gene minigenes, wherein the alternative splicing of the minigene directly determines whether the target gene is expressed. The target gene may encode an inhibitory RNA, a CRISPR-Cas9 protein, or a therapeutic protein.La présente invention concerne des minigènes chimériques de transactivateurs, l'épissage alternatif du minigène déterminant si un transactivateur est exprimé. L'expression du transactivateur entraîne la transcription d'un gène cible qui est sous la commande d'une séquence promotrice conçue à cet effet. Dans une variante, la présente invention concerne des minigènes chimériques de gènes cibles, l'épissage alternatif du minigène déterminant directement si le gène cible est exprimé. Le gène cible peut coder pour un ARN inhibiteur, une protéine CRISPR-Cas9, ou une protéine thérapeutique.
