KHEJS Dzhejms (CA),ХЕЙС Джеймс (CA),VUD Mark (CA),ВУД Марк (CA),MARTIN Alan (CA),МАРТИН Алан (CA)
申请号：
RU2014138476
公开号：
RU0002718053C2
申请日:
2013.02.22
申请国别(地区):
RU
年份:
2020
代理人:
摘要：
FIELD: chemistry.SUBSTANCE: invention relates to a lipid having the structural formula X-A-Y-Z (I), or a salt thereof, which can be used to deliver a therapeutic agent, such as a nucleic acid, into a cell. In formula (I), X is a dialkylamino group； A is C1-C6 alkyl； Y is selected from a group consisting of carbamate, an ester, optionally substituted with carbamate alkyl and ether； Z is a hydrophobic moiety and has formula , where R1, R2, and R3 are each independently selected from a group consisting of C8-C11 alkyl, where each of R1, R2, and R3 independently can be saturated or unsaturated. Invention also relates to specific lipids of formula (I), lipid particles containing said lipids, a pharmaceutical composition containing said lipid particles, methods of introducing and delivering a therapeutic agent such as nucleic acid in vivo into a cell.EFFECT: methods of using trialkyl cationic lipids are disclosed.20 cl, 6 tbl, 4 exИзобретение относится к липиду, имеющему структурную формулу X-A-Y-Z (I), или его соли, которые могут найти применение для доставки терапевтического агента, такого как нуклеиновая кислота, в клетку. В формуле (I) X является диалкиламиногруппой； A является C1-C6 алкилом； Y выбран из группы, состоящей из карбамата, сложного эфира, необязательно замещенного алкилом карбамата и простого эфира； Z является гидрофобным фрагментом и имеет формулу , где R1, R2 и R3 - каждый независимо выбран из группы, состоящей из C8-C11 алкила, причем каждый из R1, R2 и R3 независимо может быть насыщенным или ненасыщенным. Изобретение относится также к конкретным липидам формулы (I), липидным частицам, содержащим указанные липиды, фармацевтической композиции, содержащей указанные липидные частицы, способам введения и доставки in vivo терапевтического агента, такого как нуклеиновая кислота, в клетку. 7 н. и 13 з.п. ф-лы, 6 табл., 4 пр.
