BENENATO, Kerry, E.,KUMARASINGHE, Ellalahewage, Sathyajith,CORNEBISE, Mark
申请号:
USUS2016/052352
公开号:
WO2017/049245A2
申请日:
2016.09.16
申请国别(地区):
US
年份:
2017
代理人:
摘要:
The disclosure features novel lipids and compositions involving the same. Nanoparticle compositions include a novel lipid as well as additional lipids such as phospholipids, structural lipids, and PEG lipids. Nanoparticle compositions further including therapeutic and/or prophylactics such as RNA are useful in the delivery of therapeutic and/or prophylactics to mammalian cells or organs to, for example, regulate polypeptide, protein, or gene expression.La présente invention concerne de nouveaux lipides et des compositions les impliquant. Les compositions de nanoparticules selon l'invention comprennent un nouveau lipide ainsi que des lipides supplémentaires, tels que des phospholipides, des lipides de structure, et des lipides PEG. L'invention porte en particulier sur des compositions de nanoparticules comprenant en outre des agents thérapeutiques et/ou des agents prophylactiques tels que de l'ARN, et qui sont utiles dans l'administration d'agents thérapeutiques et/ou prophylactiques à des cellules ou des organes de mammifère pour, par exemple, réguler l'expression de polypeptides, de protéines, ou l'expression génique.