用于莱伯氏先天性黑蒙的寡核苷酸疗法
- 专利权人:
- ProQR治疗上市公司Ⅱ
- 发明人:
- P·C·比亚苏托,H·L·陈
- 申请号：
- CN201680012486.8
- 公开号：
- CN107406852A
- 申请日:
- 2016.02.26
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 反义寡核苷酸靶向CEP290基因的内含子26中的突变并减少异常外显子包含到CEP290 mRNA中。寡核苷酸不包含多于3个连续的鸟苷，具有不多于60％的鸟苷核碱基，包含至多一个CpG序列，和/或不具有形成包含3个或更多个连续互补碱基对的发夹结构的潜能。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
