VAN OMMEN Garrit-Jan Boudewijn,VAN DEUTEKOM Judith Christina Theodora,DEN DUNNEN Johannes Theodorus
申请号：
CY161100207
公开号：
CY1117521T1
申请日:
2016.03.10
申请国别(地区):
CY
年份:
2017
代理人:
摘要：
Η παρούσα εφεύρεση παρέχει μία μέθοδο για μείωση τουλάχιστον εν μέρει της παραγωγής μιας παρεκκλίνουσας πρωτεΐνης σε ένα κύτταρο και αυτό το κύτταρο περιέχει pre-mRNA το οποίον περιλαμβάνει εξώνια που κωδικεύουν αυτή την πρωτεΐνη, με επαγωγή της λεγομένης παράκαμψης εξωνίου σε αυτό το κύτταρο. Η παράκαμψη εξωνίου έχει σαν αποτέλεσμα ώριμο mRNA που δεν περιέχει το παρακαμφθέν εξώνιο το οποίον οδηγεί σε ένα αλλαγμένο προϊόν εάν το εν λόγω εξώνιο κωδικεύει αμινοξέα. Η παράκαμψη εξωνίου διεξάγεται με εφοδιασμό ενός κυττάρου με έναν παράγοντα ικανό για ειδική αναστολή σήματος συμπερίληψης εξωνίου, για παράδειγμα μία αλληλουχία αναγνώρισης εξωνίου του εν λόγω εξωνίου. Το εν λόγω σήμα έγκλεισης εξωνίου μπορεί να παρέμβει σε ένα νουκλεϊνικό οξύ που περιλαμβάνει συμπληρωματικότητα για ένα μέρος αυτού του εξωνίου. Το εν λόγω νουκλεϊνικό οξύ το οποίον επίσης παρέχεται στο παρόν έγγραφο, μπορεί να χρησιμοποιηθεί για την παρασκευή ενός φαρμάκου, για παράδειγμα για την θεραπευτική αγωγή μιας κληρονομικής ασθένειας.The invention provides a partial reduction in at least part of the production of single cell protein abnormalities in this cell. This includes a protein called epsilon zeta__alpha kappa_delta_kappa__, which induces the so-called bypass of the cell.Bypass epsilon zeta__leads to mature mRNAs that do not contain epsilon zeta________________ This is the alpha. A cell-specific inhibitor of the cycle of supply of epsilon zeta__includes a signal of epsilon zeta__, such as an alpha lambda___ The A is identified.The signal can be interfered in a solid E. This nucleic acid is also provided in this paper, and can be used to produce a drug, such as theta epsilon. The basis for the treatment of inherited diseases.
