MOSER, Tobias,WEBER, Thomas,RANKOVIC, Vladan,VOGL, Christian
申请号：
EPEP2019/054352
公开号：
WO2019/162396A1
申请日:
2019.02.21
申请国别(地区):
EP
年份:
2019
代理人:
摘要：
Die vorliegende Erfindung betrifft einen viralen Vektor, insbesondere einen Adeno-assoziierten Virus (AAV)-Vektor, und dessen Verwendung bei der gentherapeutischen Behandlung von Schwerhörigkeit, insbesondere von Schwerhörigkeit, die auf einer oder mehreren Mutationen im Otoferlin-Gen (OTOF) beruht.The present invention relates to a viral vector, particularly an adeno-associated virus (AAV) vector, and to the use thereof in the treatment of deafness by gene therapy, particularly deafness which relates to one or mutations in the otoferline-gene OTOF.La présente invention concerne un vecteur viral, en particulier un vecteur du virus adéno-associé (AAV), et son utilisation dans le traitement par thérapie génique de la surdité, en particulier de la surdité liée à une ou plusieurs mutations du gène de l'otoferline (OTOF).
