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TRAITEMENT DE MALADIES OCULAIRES ET D'UN CANCER DU CÔLON MÉTASTATIQUE AVEC UN PIÈGE À VEGF AVEC MODIFICATION POST-TRADUCTIONNELLE HUMAIN
专利权人:
REGENXBIO Inc.
发明人:
申请号:
EP18800376.8
公开号:
EP3697449A1
申请日:
2018.10.17
申请国别(地区):
EP
年份:
2020
代理人:
摘要:
Compositions and methods are described for the delivery of a fully human post-translationally modified (HuPTM) therapeutic VEGF-Trap (VEGF-TrapHuPTM) to a human subject diagnosed with an ocular disease, e.g. age-related macular degeneration (AMD) or condition or cancer associated with neovascularization, e.g. metastasised colon cancer, and indicated for treatment with the therapeutic mAb. Delivery may be advantageously accomplished via gene therapy, e.g., by administering a viral vector, preferably AAV8 or variant AAV.7m8, or other DNA expression construct encoding the VEGF-TrapHuPTM to a patient (human subject) diagnosed with an ocular condition or cancer indicated for treatment with the VEGF-Trap to create a permanent depot in a tissue or organ of the patient that continuously supplies the VEGF-TrapHuPTM, i.e., a human-glycosylated transgene product. Alternatively, the VEGF-TrapHuPTM, for example, produced in cultured human cell culture, e.g. in immortalised retinal or liver cells, can be administered to the patient for treatment of the ocular disease or cancer.La présente invention concerne des compositions et des procédés pour l'administration d'un piège à VEGF thérapeutique avec modification post-traductionnelle humain (HuPTM) entièrement humain (VEGF-TrapHuPTM) à un sujet humain chez lequel est diagnostiquée une maladie oculaire, par exemple, la dégénérescence maculaire liée à l'âge (DMLA) ou une affection ou un cancer associé à une néovascularisation, par exemple un cancer du côlon métastasé, et indiqué pour traitement avec le mAb thérapeutique. L'administration peut être avantageusement effectuée par thérapie génique, par exemple par administration d'un vecteur viral, de préférence AAV8 ou le variant AAV.7m8, ou d'une autre construction d'expression d'ADN codant pour le VEGF-TrapHuPTM à un patient (sujet humain) diagnostiqué avec une affection oculaire ou un cancer indiqué pour traitement avec le piège à VEGF pour créer un dépôt permanent dans un tissu ou un
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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