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Exon skipping composition for treating muscular dystrophy
专利权人:
セラピューティクス,;インコーポレイテッド;サレプタ;サレプタ セラピューティクス, インコーポレイテッド
发明人:
ベストウィック, リチャード ケー.,フランク, ダイアン エリザベス,ベストウィック, リチャード ケー.,フランク, ダイアン エリザベス
申请号:
JP2016503219
公开号:
JP2016521119A
申请日:
2014.03.14
申请国别(地区):
JP
年份:
2016
代理人:
摘要:
Antisense molecules have been described that can bind to selected target sites in the human dystrophin gene and induce exon 53 skipping. In one aspect, there is provided an antisense oligomer of 20-50 nucleotides in length that can bind to a selected target in the human dystrophin gene and induce exon skipping, said antisense oligomer comprising H53A (+ 36 + 60 ), H53A (+ 30 + 57), H53A (+ 30 + 56), H53A (+ 30 + 55), and a sequence of a base that specifically hybridizes to an exon 53 target region selected from the group consisting of H53A (+ 33 + 57).ヒトジストロフィン遺伝子における選択された標的部位に結合して、エキソン53スキッピングを誘発することができるアンチセンス分子が記載されている。一局面において、ヒトジストロフィン遺伝子において選択された標的に結合してエキソンスキッピングを誘発することができる、長さが20~50のヌクレオチドのアンチセンスオリゴマーが提供され、上記アンチセンスオリゴマーは、H53A(+36+60)、H53A(+30+57)、H53A(+30+56)、H53A(+30+55)およびH53A(+33+57)からなる群より選択されるエキソン53標的領域に特異的にハイブリダイズする塩基の配列を含む。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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