Optimized Human Coagulation Factor IX Gene Expression Cassette and Use thereof

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专利权人:

더 유니버시티 오브 노쓰 캐롤라이나 엣 채플 힐

发明人:

시아오, 시아오,리, 주안

申请号：

KR1020197036397

公开号：

KR1020200014318A

申请日:

2018.05.31

申请国别(地区):

KR

年份:

2020

代理人:

摘要：

The present invention relates to synthesized liver-specific promoters and expression constructs for producing polypeptides and functional nucleic acids in the liver of a subject. The invention further relates to optimized polynucleotide sequences encoding Factor IX proteins, vectors comprising them, and methods of using these compositions to treat bleeding disorders.본 발명은 대상체의 간에서 폴리펩티드 및 기능성 핵산을 제조하기 위한 합성된 간-특이적인 프로모터 및 발현 작제물에 관한 것이다. 본 발명은 추가로 인자 IX 단백질을 암호화하는 최적화된 폴리뉴클레오티드 서열, 이를 포함하는 벡터, 및 이들 조성물을 출혈 장애를 치료하는데 사용하는 방법에 관한 것이다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/