利用以凝血因子VIII基因为靶的核酸内切酶的A型血友病治疗用组合物
- 专利权人:
- 延世大学校产学协力团
- 发明人:
- 金东旭,金晋秀,朴哲龙,金德亨,金贞垠,权志妍
- 申请号：
- CN201680005142.4
- 公开号：
- CN108064280A
- 申请日:
- 2016.01.06
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2018
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供正常凝血因子VIII(F8)基因的反转诱导方法、发生反转的凝血因子VIII基因的反转编辑方法及由此制作的反转被编辑的A型血友病来源于患者的诱导多功能干细胞。本发明的方法有效地重现占重症A型血友病的原因中多数的F8基因的内含子1及内含子22的反转,从而可有效地用作A型血友病的发病机理研究及治疗剂筛选的研究工具。由本发明的方法制造的反转‑编辑诱导多功能干细胞,使发生突变的基因型恢复到与野生型相同的状态,进而可有效且根源性地治疗A型血友病,而不借助传递正常基因或蛋白质的限制性的方法。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
