用脐带血移植(UCBT)和增加的半乳糖脑苷酯酶(GALC)表达治疗克拉伯病
- 专利权人:
- 联邦高等教育系统匹兹堡大学
- 发明人:
- P·绍博尔奇,M·L·埃斯科拉
- 申请号：
- CN201880004477.3
- 公开号：
- CN110168085A
- 申请日:
- 2018.19.01
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2019
- 代理人:
- 摘要：
- 本申请提供治疗克拉伯病的方法,例如治疗婴儿中克拉伯病的方法。这样的方法包括免疫抑制患者(例如通过施用清髓方案),施用脐带血移植(UCBT)(如同种异体的UCBT),和增加患者中半乳糖脑苷脂酶(GALC)的表达(例如,通过使用基因编辑)。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
