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Optimized CLN1 genes and expression cassettes and their use
专利权人:
THE UNIVERSITY OF NORTH CAROLINA AT CHAPEL HILL
发明人:
STEVEN GRAY
申请号:
BR112018075692
公开号:
BR112018075692A2
申请日:
2017.06.13
申请国别(地区):
BR
年份:
2019
代理人:
摘要:
This invention refers to polynucleotides comprising a sequence of nucleotides encoding a Ppt1 polypeptide or a fragment thereof, vectors (viral or non -viral vectors) comprising the same and methods of use for administration in the open frame of leitu RA to a cell or individual, and to treat child neuronal lipofuscinosis (infant Batten disease). Polynucleotides comprise an optimised open CLN1 reading framework.a presente invenção refere-se a polinucleotídeos que compreendem uma sequência de nucleotídeos que codifica um polipeptídeo ppt1 ou um fragmento deste, vetores (vetores virais ou não virais) que compreendem os mesmos e métodos de uso dos mesmos para administração do quadro aberto de leitura a uma célula ou um indivíduo, e para tratar lipofuscinose neuronal infantil (doença de batten infantil). os polinucleotídeos compreendem um quadro aberto de leitura de cln1 otimizado.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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