The present disclosure relates to modified antisense oligonucleotides. The nucleotides described herein are of 10 to 40 nucleobases and include a targeting sequence complementary to a target region within intron 1 of a pre-mRNA of the human alpha glucosidase (GAA) gene. The target region includes at least one additional nucleobase compared to the targeting sequence, wherein the at least one additional nucleobase has no complementary nucleobase in the targeting sequence, and wherein the at least one additional nucleobase is internal to the target region.La présente invention concerne des oligonucléotides antisens modifiés. Les nucléotides selon l'invention ont de 10 à 40 nucléobases et comprennent une séquence de ciblage complémentaire d'une région cible dans l'intron 1 d'un pré-ARNm du gène de l'alpha glucosidase humaine (GAA). La région cible comprend au moins une nucléobase supplémentaire par rapport à la séquence de ciblage, la ou les nucléobases supplémentaires n'ayant pas de nucléobase complémentaire dans la séquence de ciblage, et la ou les nucléobases supplémentaires étant internes à la région cible.
