DANOS, Olivier,VAN EVEREN, Sherri,YOO, Jesse, I.,PATEL, Samir, Maganbhai,GHANEKAR, Avanti, Arvind,O'BERRY, Anthony, Ray,IRWIN-PACK, Kim, Rees,CURTISS, Darin, Thomas
申请号：
USUS2020/026356
公开号：
WO2020/206098A1
申请日:
2020.04.02
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Compositions and methods are described for the delivery of therapeutic products (such as therapeutic proteins (for example, antibodies), therapeutic RNAs (for example, shRNAs, siRNAs, and miRNAs), and therapeutic aptamers) to the retina/vitreal humour in the eyes of human subjects to treat pathologies of the eye, involving, for example, recombinant viral vectors such as recombinant adeno-associated virus (rAAV) vectors.L'invention concerne des compositions et des méthodes destinées à l'administration de produits thérapeutiques (tels que des protéines thérapeutiques (par exemple, des anticorps), des ARN thérapeutiques (par exemple, ARNsi, des ARNsh et des miARN), et des aptamères thérapeutiques) dans la rétine/l'humeur vitrée des yeux de sujets humains pour traiter des pathologies de l'œil, impliquant, par exemple, des vecteurs viraux recombinés tels que des vecteurs de virus adéno-associés recombinés (rAAV).
