絲胺酸蛋白酶抑制因子A1 iRNA組成物及其使用方法

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专利权人:

ALNYLAM PHARMACEUTICALS; INC.

发明人:

SEHGAL, ALFICA,塞加尔　阿非卡,塞加爾　阿非卡,CHARISSE, KLAUS,奇瑞斯　克拉司,奇瑞斯　克拉司,BETTENCOURT, BRIAN,贝特科特　布莱恩,貝特科特　布萊恩,MAIER, MARTIN,马尔　马丁,馬爾　馬丁,RAJEEV, KALLANTHOTTATHIL G.,拉杰　卡拉司塔司尔Ｇ,拉傑　卡拉司塔司爾Ｇ,HINKLE, GREGORY,亥克尔　乔治,亥

申请号：

TW108117683

公开号：

TW201936624A

申请日:

2014.05.22

申请国别(地区):

TW

年份:

2019

代理人:

摘要：

The invention relates to RNAi agents, e.g., double-stranded RNAi agents, targeting the Serpina1 gene, and methods of using such RNAi agents to inhibit expression of Serpina1 and methods of treating subjects having a Serpina1 associated disease, such as a liver disorder.本發明係有關於RNAi試劑，如雙股RNAi試劑，其目標為絲胺酸蛋白酶抑制因子A1(Serpina 1)基因，及利用此RNAi試劑抑制絲胺酸蛋白酶抑制因子A1表現之方法，以及治療患有絲胺酸蛋白酶抑制因子A1相關疾病，如肝臟疾病，之個體之方法。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/