1 SERPINC1 iRNA COMPOSITIONS AND METHODS OF USE THEREOF

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专利权人:

젠자임 코포레이션

发明人:

아킨크 아킨,세갈 알피카,토우드자르스카 이반카,포스터 도날드,밀스테인 스튜어트,베텐코트 브라이언,마이에르 마르틴,카리쎄 클라우스,쿠치만치 사트야나라야나,라제브 칼란토타틸 지.,마노하란 무티아

申请号：

KR1020207021811

公开号：

KR1020200093691A

申请日:

2013.04.25

申请国别(地区):

KR

年份:

2020

代理人:

摘要：

The invention provides iRNAs, e.g., double-stranded ribonucleic acid (dsRNA), compositions targeting the Serpinc1 gene and such iRNAs for inhibiting expression of Serpinc1, e.g., dsRNA, methods of using the composition, and bleeding disorders , For example, a method of treating a subject with hemophilia.본 발명은 iRNA, 예를 들어, 이중-가닥 리보핵산(dsRNA), Serpinc1 유전자를 표적으로 하는 조성물 및 Serpinc1의 발현을 억제하기 위한 이러한 iRNA, 예를 들어, dsRNA, 조성물의 이용 방법, 및 출혈성 장애, 예를 들어, 혈우병을 갖는 대상체의 치료 방법에 관한 것이다.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/