카커스 안젤라 마리,로하스 소토 루이스 구스타포 알레한드로,톰슨 로린 에이. 3세,윌리스 오웬 브렌든,론코 루시엔 브이.,쉔 닝,로버트슨 앨런 스캇,장 애런 낙원
申请号：
KR1020207012461
公开号：
KR1020200066655A
申请日:
2018.10.05
申请国别(地区):
KR
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present invention relates to compositions and methods for inhibiting p38 kinase to reduce gene and protein expression of DUX4 and downstream genes regulated by DUX4. The present invention also relates to a method for treating a subject with diseases and disorders associated with increased expression of DUX4 or abnormal forms of DUX4, such as facial scapular brachial muscular dystrophy (FSHD).본 발명은 DUX4 및 DUX4에 의해 조절된 하류 유전자의 유전자 및 단백질 발현을 저감시키기 위하여 p38 키나제를 저해시키는 조성물 및 방법에 관한 것이다. 본 발명은 또한 DUX4의 증가된 발현 또는 DUX4의 비정상 형태의 발현과 연관된 질환 및 장애, 예컨대, 안면견갑상완형 근이영양증(FSHD)을 가진 대상체를 치료하기 위한 방법에 관한 것이다.
