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MÉTHODES ET COMPOSITIONS EN VUE DE THÉRAPIE CELLULAIRE OCULAIRE
专利权人:
NOVARTIS AG;INTELLIA THERAPEUTICS, INC.
发明人:
BERENSHTEYN, Frada,MO, Tingting,MURRAY, Bradley Andrew,O'CONNELL, Daniel Joseph,PAN, Jianfeng,XIE, Yun Feng,YAN, Shanshan,ZOU, Yefen,HAN, Bo,HAO, Xueshi,HEYDER, Jessica,HOFFMAN, Timothy Z.,JIN, Qihui
申请号:
IBIB2019/059162
公开号:
WO2020/084580A1
申请日:
2019.10.25
申请国别(地区):
IB
年份:
2020
代理人:
摘要:
The present invention provides ocular cells, genetically modified by a CRISPR system targeting the expression of B2M for ocular cell therapy. The invention further provides methods of generating an expanded population of genetically modified ocular cells, for example limbal stem cells (LSCs) or corneal endothelial cells (CECs), wherein the cellls are expanded involving the use of a LATS inhibitor and the expression of B2M in the cells has been reduced or eliminated. The present invention also provides a cell populations, preparations, uses and methods of therapy comprising said cells.La présente invention porte sur des cellules oculaires, génétiquement modifiées par un système CRISPR ciblant l'expression de B2M en vue d'une thérapie cellulaire oculaire. L'invention concerne en outre des procédés de génération d'une population étendue de cellules oculaires génétiquement modifiées, par exemple cinq cellules souches limbiques (LSC) ou des cellules endothéliales cornéennes (CEC), les cellules étendues impliquant l'utilisation d'un inhibiteur de LATS et l'expression de B2M dans les cellules ayant été réduite ou éliminée. La présente invention concerne également une population de cellules, des préparations, des utilisations et des méthodes de thérapie comprenant lesdites cellules.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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