INHIBITION MÉDIÉE PAR INTERFÉRENCE ARN DE L'EXPRESSION DU GÈNE PHD2 (PROLYL HYDROXYLASE DOMAINE 2) UTILISANT UN PETIT ACIDE NUCLÉIQUE INTERFÉRENT (PANI)
MERCK SHARP & DOHME CORP.;ASON, Brandon;BROWN, Duncan;STRAPPS, Walter
发明人:
ASON, Brandon,BROWN, Duncan,STRAPPS, Walter
申请号：
USUS2011/048957
公开号：
WO2012/027467A1
申请日:
2011.08.24
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
The present invention relates to compounds, compositions, and methods for the study, diagnosis, and treatment of traits, diseases and conditions that respond to the modulation of PHD2 gene expression and/or activity, and/or modulate a beta-catenin gene expression pathway. Specifically, the invention relates to double-stranded nucleic acid molecules including small nucleic acid molecules, such as short interfering nucleic acid (siNA), short interfering RNA (siRNA), double-stranded RNA (dsRNA), micro-RNA (miRNA), and short hairpin RNA (shRNA) molecules that are capable of mediating or that mediate RNA interference (RNAi) against PHD2 gene expression.La présente invention concerne des composés, des compositions et des procédés pour l'étude, le diagnostic et le traitement de traits, de maladies et de troubles qui répondent à la modulation de l'expression et/ou de l'activité du gène PHD2, et/ou à la modulation d'une voie d'expression du gène de la bêta-caténine. Spécifiquement, l'invention concerne des molécules à double brin d'acide nucléique, y compris les petites molécules d'acide nucléique, telles que les molécules de petits acides nucléiques interférents (pANi), de petits ARN interférents (pARNi), d'ARN à double brin (ARNdb), de micro-ARN (miARN) et de petits ARN en épingle à cheveux (ARNsh), qui sont capables de médier ou qui médient l'interférence ARN (iARN) contre l'expression du gène PHD2.
