Combination of a potentiator and a collector useful for the treatment of cystic fibrosis

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专利权人:

アッヴィ・エス・ア・エール・エル;アッヴィ・エス・ア・エール・エル;ガラパゴス・ナムローゼ・フェンノートシャップ

发明人:

コンラート，カーチャ・ウ,ロウ，スティーブン・エム,コンラート,カーチャ・ウ,ロウ,スティーブン・エム

申请号：

JP2018517370

公开号：

JP2018535941A

申请日:

2016.10.07

申请国别(地区):

JP

年份:

2018

代理人:

摘要：

Modulator of CFTR protein function (potentiator) in a method of treating cystic fibrosis in a subject having a mutation at amino acid residues 1164-1480 of full-length wild-type cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) ) And one or two modulator molecules (collectors) of intracellular processing and / or localization.全長野生型嚢胞性線維症膜貫通型コンダクタンス制御因子（ＣＦＴＲ）のアミノ酸残基１１６４～１４８０の位置に突然変異のある対象における嚢胞性線維症の治療方法において、ＣＦＴＲタンパク質の機能のモジュレーター（ポテンシエーター）と、細胞内プロセシング及び／又は局在の１種もしくは２種のモジュレーター分子（コレクター）とを含む、併用療法を提供する。

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/