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METHODS OF TREATING LYSOSOMAL STORAGE DISEASES
专利权人:
发明人:
Edward J. Rebar
申请号:
US15933907
公开号:
US20180214490A1
申请日:
2018.03.23
申请国别(地区):
US
年份:
2018
代理人:
摘要:
Nucleases and methods of using these nucleases for inserting a sequence encoding a therapeutic protein such as an enzyme into a cell, thereby providing proteins or cell therapeutics for the provision of proteins lacking or deficient in subjects with a lysosomal storage disease and treatment and/or prevention of lysosomal storage diseases.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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