Artificially controlled oligonucleotides, including modified sugars, adhesion between modified nucleic acids and solid-state adhesion, heterotopia and methods
VARGEESE, Chandra,SVRZIKAPA, Nenad,MOHAPATRA, Susovan,FRANCIS, Christopher J.,VERDINE, Gregory L.,SOKOLOVSKA, Anna,., Meena
申请号：
CO2018001484
公开号：
CO2018001484A2
申请日:
2018.02.15
申请国别(地区):
CO
年份:
2018
代理人:
摘要：
The current spread provides a designed and used manual oligonucleotide composition controlled by oligonucleotides. In some cases, the designed oligonucleotides include specific patterns of changes in their ribose, sugar and / or nucleon ligation, as well as specific chemical stereoscopic patterns in their phosphorus ligation. in some waysThe proportion of oligonucleotides controlled by hand is high and the specificity is high, which reduces the expression level of their objective genes. In some cases, the components and methods provided are particularly useful for the treatment of Huntington's disease.La presente divulgación proporciona composiciones de oligonucleótidos quiralmente controlados de oligonucleótidos diseñados y métodos de los mismos. En algunas modalidades, los oligonucleótidos diseñados comprenden patrones específicos de modificaciones a sus nucleobases, azúcares y/o ligaciones internucleotídicos, y patrones específicos de estereoquímica de sus fósforos de ligación. En algunas modalidades, los patrones específicos de estereoquímica comprenden Rp(Sp)2. En algunas modalidades, las composiciones proporcionadas de oligonucleótidos quiralmente controlados proporcionan alta actividad y especificidad para reducir los niveles de expresión de sus genes objetivo. En algunas modalidades, las composiciones y métodos proporcionados son particularmente útiles para el tratamiento de la enfermedad de Huntington.
