您的位置: 首页 > 农业专利 > 详情页

COMPOSITIONS ET PROCÉDÉS POUR TRANSPLANTATION DE CELLULES SOUCHES
专利权人:
ROCKET PHARMACEUTICALS, LTD.;FUNDACION PARA LA INVESTIGACION BIOMEDICA DEL HOSPITAL INFANTIL UNIVERSITARIO NINO JESUS
发明人:
BEARD, Brian,SEVILLA NAVARRO, Julian,SHAH, Gaurav,PATEL, Kinnari,PRABHAKAR, Raj
申请号:
USUS2019/027083
公开号:
WO2019/200167A1
申请日:
2019.04.11
申请国别(地区):
US
年份:
2019
代理人:
摘要:
The present invention provides systems and methods for manufacturing and using gene corrected stem cells for gene therapy. In particular, herein provided are methods for treating Fanconi anemia in which a subject's stem cells are selected by a combination of high stringency CD34+ selection and low stringency CD34+ selection, genetically modified using a gene therapy vector encoding a FANC protein or a gene editing system, and administered to the subject.La présente invention concerne des systèmes et des procédés de fabrication et d'utilisation de cellules souches à correction génique pour thérapie génique. En particulier, l'invention concerne des procédés de traitement de l'anémie de Fanconi dans lesquels les cellules souches d'un sujet sont sélectionnées par une combinaison de sélection de CD34+ à stringence élevée et de sélection de CD34+ à stringence faible, génétiquement modifiées au moyen d'un vecteur de thérapie génique codant pour une protéine FANC ou un système d'édition génique, et administrées au sujet.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

意 见 箱

匿名:登录

个人用户登录

找回密码

第三方账号登录

忘记密码

个人用户注册

必须为有效邮箱
6~16位数字与字母组合
6~16位数字与字母组合
请输入正确的手机号码

信息补充