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COMPOSITIONS AND METHODS FOR MODULATING RNA
专利权人:
RANA THERAPEUTICS; INC.
发明人:
OZSOLAK, Fatih
申请号:
USUS2016/017826
公开号:
WO2016/130963A1
申请日:
2016.02.12
申请国别(地区):
WO
年份:
2016
代理人:
摘要:
Aspects of the invention relate to methods for increasing gene expression in a targeted manner. In some embodiments, methods are provided for increasing expression of a gene expressed in a liver cell. In some embodiments, methods and compositions are provided that are useful for posttranscriptionally altering protein and/or RNA levels in a targeted manner. Aspects of the invention disclosed herein provide methods and compositions that are useful for protecting RNAs from degradation (e.g., exonuclease mediated degradation).Selon certains aspects, linvention concerne des procédés pour accroître lexpression génique de manière ciblée. Dans certains modes de réalisation, des procédés pour accroître lexpression dun gène exprimé dans un hépatocyte sont décrits. Dans certains modes de réalisation, linvention concerne des procédés et des compositions qui sont utiles pour la modification post-transcriptionnelle des niveaux protéiques et/ou dARN de manière ciblée. Selon certains aspects ci-décrits, linvention concerne des procédés et des compositions qui sont utiles pour protéger les ARN de la dégradation (p. ex., dégradation par une exonucléase).
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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