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- ADENO-ASSOCIATED VIRUS VECTOR VARIANTS FOR HIGH EFFICIENCY GENOME EDITING AND METHODS THEREOF
专利权人:
시티 오브 호프
发明人:
채터지, 사스와티,스미스, 로라,웡, 카메하메하
申请号:
KR1020177010962
公开号:
KR1020170075730A
申请日:
2015.09.23
申请国别(地区):
KR
年份:
2017
代理人:
摘要:
Adenovirus for accurate editing of the cell genome-related virus (AAV) vector or the AAV vector clay de F mutant (for AAV9) and its methods and kits are provided. The present disclosure targeted using the AAV vector or AAV vector clay de F variants provided in the genome editing took place at a frequency shown to be more than 1000 to 100,000 times the previously reported effective. In addition, through the step of transplanting the cells transduced above into a subject for the treatment of AAV clay de F vector or introducing step and further the subject disease or disorder in which use the AAV vector mutant transfected cells, as described herein by editing the cell genome of the target object there is provided a method of treating a disease or disorder in a subject. In addition, the method of treating a disease or disorder in a subject by in vivo genome editing is provided by administration of the AAV vector or AAV vector clay de F variants as described herein to the subject directly.세포 게놈의 정확한 편집을 위한 아데노-관련 바이러스(AAV) 클레이드 F 벡터 또는 AAV 벡터 변이체(AAV9에 대해) 및 이의 방법 및 키트가 제공된다. 본 명세서에 제공된 AAV 클레이드 F 벡터 또는 AAV 벡터 변이체를 이용하여 표적화된 게놈 편집은 이전에 보고된 것보다 1,000 내지 100,000배 더 효율적인 것으로 나타난 빈도로 일어났다. 또한 본 명세서에 기재된 바와 같은 AAV 클레이드 F 벡터 또는 AAV 벡터 변이체를 이용하여 세포를 형질도입하는 단계 및 추가로 대상체의 질환 또는 장애를 치료하기 위해 대상체 내로 상기 형질도입된 세포를 이식하는 단계를 통해 대상체의 세포 게놈을 편집함으로써 대상체의 질환 또는 장애를 치료하는 방법이 제공된다. 또한 대상체에게 본 명세서에 기재된 바와 같은 AAV 클레이드 F 벡터 또는 AAV 벡터 변이체를 직접적으로 투여함으로써 생체내 게놈 편집에 의해 대상체에서 질환 또는 장애를 치료하는 방법이 제공된다.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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