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오프-타겟을 막기 위해 변형된 RNA 간섭 유도 핵산 및 그 용도
专利权人:
RESEARCH & BUSINESS FOUNDATION SUNGKYUNKWAN UNIVERSITY
发明人:
CHI, Sung Wook,지성욱,JANG, Eun-Sook,장은숙
申请号:
KRKR2014/011994
公开号:
WO2015/093769A1
申请日:
2014.12.08
申请国别(地区):
WO
年份:
2015
代理人:
摘要:
The present invention relates to a nucleic acid inducing RNA interference and a use thereof, and more specifically, to a nucleic acid inducing RNA interference, modified by replacing, by a spacer capable of no base pairing, 5 terminal and 3 terminal regions in at least one single strand of the double strand of the nucleic acid inducing RNA interference. The nucleic acid inducing RNA interference of the present invention can provide: a nucleic acid having a novel modified form for preventing an off-target effect generated when inhibiting the expression of a target gene by an RNA interference phenomenon and a method for selectively inhibiting the expression of a target gene by using the same. In addition, the nucleic acid inducing RNA interference according to the present invention solves the inaccuracy and side effects due to off-target, which are the problems of a known nucleic acid inducing RNA interference, by providing a nucleic acid inducing RNA interference as a novel modified form having target selectivity and specificity by preventing an off-target effect while inhibiting the expression of a target gene, and thus can be used, without worries, in the research of a technique for inhibiting the expression of a gene and in gene therapy.La présente invention concerne un acide nucléique, induisant une interférence ARN, et une utilisation correspondante et, plus spécifiquement, un acide nucléique, induisant une interférence ARN, modifié par le remplacement, par un espaceur à appariement nul des bases, des régions terminales 5 et 3 dans au moins un monobrin du double brin de lacide nucléique induisant linterférence ARN. Lacide nucléique induisant une interférence ARN de la présente invention permet dobtenir : un acide nucléique présentant une nouvelle forme modifiée pour empêcher un effet hors cible généré lors de linhibition de lexpression dun gène cible par un phénomène dinterférence ARN et un procédé pour inhiber sélectivement lexpression dun gène cible par lutili
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/
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