PROTIVA BIOTHERAPEUTICS, INC.; INC.;HEYES, James;PALMER, Lorne R.;YAWORSKI, Edward D.;MACLACHLAN, Ian;REID, Stephen P.;PROTIVA BIOTHERAPEUTICS;WOOD, Mark;MARTIN, Alan D.
发明人:
HEYES, James,PALMER, Lorne R.,REID, Stephen P.,YAWORSKI, Edward D.,MACLACHLAN, Ian,WOOD, Mark,MARTIN, Alan D.
申请号：
IBIB2014/063289
公开号：
WO2015/011633A8
申请日:
2014.07.22
申请国别(地区):
IB
年份:
2015
代理人:
摘要：
The present invention provides compositions comprising mRNA molecules encapsulated within lipid particles. The lipid particles comprise a cationic lipid, a non-cationic lipid, and an mRNA molecule that is encapsulated within the lipid particle. The compositions are useful, for example, to introduce the mRNA molecules into a human subject where they are translated to produce a polypeptide that functions to ameliorate one or more symptoms of a disease. The invention also provides cationic lipids that are useful for preparing the compositions of the invention.La présente invention concerne des compositions comprenant des molécules d'ARNm encapsulées dans des particules lipidiques. Les particules lipidiques comprennent un lipide cationique, un lipide non cationique et une molécule d'ARNm qui est encapsulée dans la particule lipidique. Les compositions sont utiles, par exemple, pour introduire les molécules d'ARNm dans un sujet humain, où elles sont traduites pour produire un polypeptide agissant de manière à améliorer un ou plusieurs symptômes d'une maladie. L'invention concerne aussi des lipides cationiques qui sont utiles pour préparer les compositions de l'invention.
