THE BROAD INSTITUTE, INC.;MASSACHUSETTS INSTITUTE OF TECHNOLOGY
发明人:
ZHANG, Feng
申请号：
USUS2020/022805
公开号：
WO2020/186237A1
申请日:
2020.03.13
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Embodiments of the disclosure include compositions and methods for treating diseases (e.g., brain diseases) using genetic engineered cells. In some cases, the cells are engineered hematopoietic stem cells (HSCs), which are capable of engrafting to a central nervous system and differentiating to progeny cells (e.g., microglial cells).Des modes de réalisation de l'invention comprennent des compositions et des procédés pour traiter des maladies (par exemple, des maladies cérébrales) à l'aide de cellules génétiquement modifiées. Dans certains cas, ces cellules sont des cellules souches hématopoïétiques (HSC) génétiquement modifiées, qui sont capables de se greffer à un système nerveux central et de se différencier en cellules de descendance (par exemple, des cellules microgliales).
