DE LUCA, Cristina,FRANCISCI, Silvia,FRONTALI, Laura,MONTANARI, Arianna
申请号:
EPEP2011/073483
公开号:
WO2012/089570A1
申请日:
2011.12.20
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要:
The present invention refers to peptide molecules consisting of a sequence of amino acids that is comprised in the C-terminal domain of a mitochondrial leucyl-tRNA synthetase for medical use, in particular for use in the treatment of mitochondrial diseases, and to a pharmaceutical compositions comprising the above peptide molecules and appropriate diluents and/or excipients. The present invention also refers to peptide molecules capable of suppressing the respiratory defect of human and/or yeast cells mutated in a mitochondrial gene coding for tRNA and to nucleotide sequences coding for the above peptides.La présente invention a pour objet des molécules peptidiques constituées dune séquence dacides aminés qui est incluse dans le domaine C-terminal dune leucyl-ARNt synthétase mitochondriale à usage médical, en particulier destinées à une utilisation dans le traitement de maladies mitochondriales, et des compositions pharmaceutiques comprenant les molécules peptidiques ci-dessus et des diluants et/ou des excipients appropriés. La présente invention concerne aussi des molécules peptidiques capables de supprimer le défaut respiratoire de cellules humaines et/ou de levure mutées dans un gène mitochondrial codant pour un ARNt et des séquences nucléotidiques codant pour les peptides ci-dessus.