nucleic acid composition, method for treating hemophilia b and for producing an adenoassociated virus particle, and, use of a nucleic acid composition.
the present disclosure provides, among other aspects, codon-altered polynucleotides that encode factor ix variants for expression in mammalian cells. in some embodiments, the disclosure also provides vectors of mammalian gene therapy and methods for treating hemophilia b.a presente divulgação fornece, entre outros aspectos, polinucleotídeos com alteração de códon que codificam variantes de fator ix para expressão em células de mamífero. em algumas modalidades, a divulgação também fornece vetores de terapia gênica de mamífero e métodos para tratar hemofilia b.
