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FORMULATIONS DE NANOPARTICULES LIPIDIQUES COMPRENANT DES ANALOGUES D'ACIDE NUCLÉIQUE
专利权人:
TRUCODE GENE REPAIR; INC.
发明人:
YING, Bo,SIM, Derek
申请号:
USUS2019/043382
公开号:
WO2020/028133A1
申请日:
2019.07.25
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要:
Described herein are lipid nanoparticles (LNPs), comprising neutral or positively charged nucleic acid mimics (NPNAMs) and optionally nucleic acids, and compositions thereof. Also described are methods of preparing LNPs comprising NPNAMs, and methods of use for intracellular gene editing. In particular, the LNPs comprising NPNAMs and optionally nucleic acids may be used in methods for the correction and/or treatment of a genetic disorder, disease, or condition in a subject.L'invention concerne des nanoparticules lipidiques (LNP), comprenant des analogues d'acide nucléique chargés positivement ou neutres (NPNAM) et éventuellement des acides nucléiques, et des compositions associées. L'invention concerne également des procédés de préparation de LNP comprenant des NPNAM, et des procédés d'utilisation pour l'édition de gènes intracellulaire. En particulier, les LNP comprenant des NPNAM et éventuellement des acides nucléiques peuvent être utilisés dans des procédés pour la correction et/ou le traitement d'un trouble, d'une maladie ou d'un état génétique chez un sujet.
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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