The present invention relates to compounds binding to calreticulin which selectively inhibit growth of CALR mutant cells and/or exhibit selective cytotoxicity towards CALR mutant cells, to pharmaceutical compositions comprising such compounds as well as to their use in treating diseases or conditions caused by or associated with a mutation of CALR, in particular myeloid malignancies, such as myeloproliferative neoplasms or myelodysplasia syndrome. The present invention also relates to screening assays allowing the identification of such compounds.La présente invention concerne des composés se liant à la calréticuline qui inhibent de manière sélective la croissance de cellules mutantes CALR et/ou présentent une cytotoxicité sélective vis-à-vis des cellules mutantes CALR, des compositions pharmaceutiques comprenant de tels composés ainsi que leur utilisation dans le traitement de maladies ou d'états pathologiques provoqués par ou associés à une mutation de CALR, en particulier des malignités myéloïdes, telles que des néoplasmes myéloprolifératifs ou le syndrome myélodysplasique. La présente invention concerne également des dosages de criblage permettant l'identification de tels composés.
