Disclosed herein are compositions and methods for modulating the production of a protein in a target cell. The compositions and methods disclosed herein are capable of ameliorating diseases associated with protein or enzyme deficiencies.標的細胞におけるタンパク質の産生を調節するための組成物および方法が本明細書に開示される。本明細書に開示の組成物および方法は、タンパク質または酵素欠乏に関連した疾患を改善することができる。本発明によって例えば、（ａ）少なくとも一部が機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも１つのｍＲＮＡ分子と、（ｂ）脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む、組成物が提供される。本発明はまた、機能的ポリペプチドが欠乏している対象を治療する方法であって、（ａ）少なくとも一部が前記機能的分泌性ポリペプチドをコードする少なくとも１つのｍＲＮＡと、（ｂ）脂質ナノ粒子を含む移送ビヒクルと、を含む組成物を投与することを含み、前記組成物の投与後、前記ｍＲＮＡは、標的細胞内で発現されて、前記機能的分泌性ポリペプチドを産生する、方法も提供する。【選択図】なし
