PORTNOFF, Alyse;CORNELL UNIVERSITY;VARNER, Jeffrey;DELISA, Matthew
发明人:
DELISA, Matthew,VARNER, Jeffrey,PORTNOFF, Alyse
申请号：
USUS2012/030847
公开号：
WO2012/135284A2
申请日:
2012.03.28
申请国别(地区):
US
年份:
2012
代理人:
摘要：
The present invention relates to an isolated chimeric molecule comprising a degradation domain including a eukaryotic U-box motif and a targeting domain capable of immunospecifically directing the degradation domain to a substrate where the targeting domain is heterologous to the degradation domain. A linker couples the degradation domain to the targeting domain. Also disclosed are compositions as well as methods of treating a disease, substrate silencing, screening agents for therapeutic efficacy against a disease, and methods of screening for disease biomarkers.La présente invention concerne une molécule chimère isolée comprenant un domaine de dégradation comprenant un motif U-box eucaryote et un domaine de ciblage capable de diriger de façon immuno-spécifique le domaine de dégradation vers un substrat, le domaine de ciblage étant hétérologue par rapport au domaine de dégradation. Une séquence de liaison relie le domaine de dégradation au domaine de ciblage. L'invention concerne également des compositions, ainsi que des méthodes de traitement d'une maladie, le silençage d'un substrat, des agents de criblage efficaces d'un point de vue thérapeutique contre une maladie et des méthodes de criblage permettant de rechercher des biomarqueurs d'une maladie.
