本发明公开了一种用于治疗Leber遗传性视神经病变的重组腺相关病毒-NADH脱氢酶亚单位4基因全长以及药剂，该基因全长，核苷酸序列SEQ ID NO：1所示，其中，该核苷酸序列全长为3824bp，其由CAG启动子序列、带Cox10的线粒体定位序列的ND4的编码序列和长度为625bp的UTR。将药剂注入眼玻璃体腔中，用于治疗Leber遗传性视神经病变，本发明的药剂注射到玻璃体腔，能够在玻璃体腔内保持活力，并高效转染到视神经细胞，该蛋白N前端的信号肽，定向引导该蛋白进入线粒体，成熟的ND4蛋白进入线粒体发挥作用。因此，药物能有效地治疗Leber遗传性视神经病变。
