ANN & ROBERT H. LURIE CHILDREN'S HOSPITAL OF CHICAGO
发明人:
ZHAO, Youyang
申请号：
USUS2019/055787
公开号：
WO2020/077178A1
申请日:
2019.10.11
申请国别(地区):
US
年份:
2020
代理人:
摘要：
Provided herein is a composition comprising a nanoparticle comprising poly(lactic acid-co-glycolic acid) (PLGA)-b-polyethylene glycol (PEG) (PLGA-PEG) copolymer formulated with polyethylenimine (PEI), and one or more cargo molecules (e.g., a nucleic acid molecule with or without a small molecule compound) associated with the nanoparticle. The nucleic acid molecule may be a plasmid or minicircle DNA expressing a gene or genes, CRISPR/Cas9 components, or an RNA molecule (e.g., small interfering RNA, miRNA, or lncRNA). Also provided are methods for delivering a cargo molecule to a cell in vitro and in vivo using the aforementioned composition.L'invention concerne une composition comprenant une nanoparticule comprenant un copolymère poly(acide lactique-co-glycolique) (PLGA)-b-polyéthylène glycol (PEG) (PLGA-PEG) formulé avec de la poly(éthylèneimine) (PEI), et une ou plusieurs molécules cargo (par exemple, une molécule d'acide nucléique avec ou sans composé à petite molécule) associées à la nanoparticule. La molécule d'acide nucléique peut être un plasmide ou un ADN minicercle exprimant un ou des gènes, des composants CRISPR/Cas9 ou une molécule d'ARN (par exemple, un petit ARN interférant, un miRNA ou un ARNlnc). L'invention concerne également des procédés d'administration d'une molécule cargo à une cellule in vitro et in vivo à l'aide de la composition susmentionnée.
