ROGER C ADAMI,アダミ，ロジャー，シー．,ZHU TIANYING,チュ，ティエニン,CUI KUNYUAN,クイ，クンヤン,MICHAEL E HOUSTON JR,ヒューストン，マイケル，イー．，ジュニア,CHEN LISHAN,チェン，リシャン,CHEN YUCHING,チェン，ユーチン,アダミ,ロジャー,シー.,チュ,ティエニン,クイ,クンヤン,ヒューストン,マイケル,イー.,ジュニア,チェン,リシャン,チェン,ユーチン
申请号：
JP2014002769
公开号：
JP2014110796A
申请日:
2014.01.09
申请国别(地区):
JP
年份:
2014
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide compounds comprising small particles which contain an active nucleic acid agent for intercellular delivery as a therapy, and methods for producing such compounds； in particular, compounds and production methods for delivering double-stranded RNA to cells to generate the RNAi response.SOLUTION: Provided are compounds comprising condensed particles having diameters less than 1000 nm. The particles comprise one or more double stranded ribonucleic acids (dsRNAs) and one or more peptides. The compounds, compositions and production methods are useful for modulating gene expression by RNA interference.【課題】治療法としての細胞間送達のために活性核酸剤を含有する小粒子を含む化合物、及びそのような化合物を作製する方法が求められている。特に、細胞へ二本鎖ＲＮＡを送達してＲＮＡｉ応答を発生させるための化合物及び製造方法の提供。【解決手段】直径１０００ｎｍ未満の縮合粒子を含む化合物であって、ここでその粒子が１又はそれ以上の二本鎖リボ核酸（ｄｓＫＮＡ）及び１又はそれ以上のペプチドを含む。この化合物、組成物、及び製造方法は、ＲＮＡ干渉による遺伝子発現の調節に有用である。【選択図】図１０
