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Adeno-associated virus vector variant and method for highly efficient genome editing
专利权人:
シティ・オブ・ホープ
发明人:
サスワティ・チャタジー,ローラ・スミス,カメハメハ・ウォン
申请号:
JP2017516515
公开号:
JP2017529854A
申请日:
2015.09.23
申请国别(地区):
JP
年份:
2017
代理人:
摘要:
Adeno-associated virus (AAV) Clade F vector or AAV vector variants and methods and kits for accurate editing of the cellular genome (compared to AAV9) are provided. Targeted genome editing using the AAV Clade F vector or AAV vector variant provided herein has been shown to be 1,000 to 100,000 times more efficient than previously reported. Occurred at a different frequency. Also, to treat the disease or disorder of the subject, the genome of the subject cell is edited by transducing the cell with the AAV Clade F vector or AAV vector variant described herein, and the transduction Also provided are methods of treating a disease or disorder in a subject by further transplanting the cells into the subject. Also provided herein is a method of treating a disease or disorder in a subject by in vivo genome editing by administering the AAV Clade F vector or AAV vector variant described herein directly to the subject.細胞のゲノムの(AAV9と比較して)正確な編集のためのアデノ随伴ウイルス(AAV)Clade FベクターまたはAAVベクターバリアント及びその方法及びキットが提供される。本明細書で提供される該AAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントを使用する標的化されたゲノム編集は、以前に報告されたものよりも1,000~100,000倍効率が高いことが示された頻度で生じた。また、該対象の疾患または障害を治療するために、本明細書に記載のAAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントで該細胞を形質導入することにより対象の細胞の該ゲノムを編集し、該形質導入細胞をさらに該対象に移植することによって、対象の疾患または障害を治療する方法も提供する。本明細書に記載の該AAV Clade FベクターまたはAAVベクターバリアントを対象に直接投与することにより、インビボゲノム編集によって対象の疾患または障害を治療する方法も本明細書で提供される。
来源网站:
中国工程科技知识中心
来源网址:
http://www.ckcest.cn/home/

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