COMPOSITIONS AMÉLIORÉES INDUISANT UN SAUT D'EXON POUR LE TRAITEMENT D'UNE DYSTROPHIE MUSCULAIRE

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专利权人:

SAREPTA THERAPEUTICS; INC.

发明人:

BESTWICK, Richard, K.,FRANK, Diane, Elizabeth

申请号：

USUS2013/077216

公开号：

WO2014/100714A1

申请日:

2013.12.20

申请国别(地区):

US

年份:

2014

代理人:

摘要：

Antisense molecules capable of binding to a selected target site in the human dystrophin gene to induce exon 53 skipping are described.La présente invention concerne des molécules antisens susceptibles de se lier à un site cible sélectionné dans le gène humain de la dystrophine pour induire un saut d'exon 53.

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/