RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDREN'S HOSPITAL; INC.;RESEARCH INSTITUTE AT NATIONWIDE CHILDRENS HOSPITAL
发明人:
RODINO-KLAPAC, LOUISE,罗帝诺－克拉帕克 路易斯,羅帝諾－克拉帕克 路易斯,MENDELL, JERRY R.,麦德尔 杰瑞 R,麥德爾 傑瑞 R,罗帝诺-克拉帕克 路易斯,羅帝諾-克拉帕克 路易斯,麦德尔 杰瑞 R,麥德爾 傑瑞 R
申请号：
TW107109334
公开号：
TW201840850A
申请日:
2018.03.19
申请国别(地区):
TW
年份:
2018
代理人:
摘要：
The invention provides gene therapy vectors, such as adeno-associated virus (AAV) vectors, expressing a miniaturized human micro-dystrophin gene and method of using these vectors to express micro-dystrophin in skeletal muscles including diaphragm and cardiac muscle and to protect muscle fibers from injury, increase muscle strength and reduce and/or prevent fibrosis in subjects suffering from muscular dystrophy.本發明提供表現微型化人類微小肌縮蛋白基因之基因療法載體，諸如腺相關病毒(AAV)載體，及使用此等載體在包含隔膜及心肌肌肉之骨胳肌肉中表現微小肌縮蛋白，以及保護肌纖維免受損傷，提高肌肉力量及減少及/或預防患有肌肉萎縮症的個體中纖維化的方法。
