PAMELA A PAVCO,パブコ，パメラ，エー．,JOANNE KAMENS,カーメンズ，ジョアンヌ,TOD M WOLF,ウルフ，トッド，エム．,WILLIAM SALOMON,サロモン，ウィリアム,ANASTASIA KHVOROVA,クヴォロヴァ，アナスターシア,パブコ,パメラ,エー.,カーメンズ,ジョアンヌ,ウルフ,トッド,エム.,サロモン,ウィリアム,クヴォロヴァ,アナスターシア
申请号：
JP2017130485
公开号：
JP2018007663A
申请日:
2017.07.03
申请国别(地区):
JP
年份:
2018
代理人:
摘要：
PROBLEM TO BE SOLVED: To provide double-stranded RNAs (dsRNAs) of 12-49 nucleotides in length for inhibiting expression of a target gene.SOLUTION: Provided is a double-stranded RNA construct comprising: (1) a sense strand of which 5'- and 3'-end regions have one or more nucleotides having 2'-modified ribose sugar； and (2) an antisense strand which hybridizes to the sense strand and to mRNA of the target gene, and has a 2'-modified ribose sugar at the second nucleotide from the 5'-end, where (a) the dsRNA is resistant to cleavage by Dicer； (b) the antisense strand associates with RISC and (c) the dsRNA inhibits expression of the target gene in a sequence-dependent manner.SELECTED DRAWING: Figure 9A-9B【課題】標的遺伝子の発現を阻害するための、１２～４９ヌクレオチドの長さの二本鎖ＲＮＡ（ｄｓＲＮＡ）コンストラクトの提供。【解決手段】（１）５’－及び３’－末端のそれぞれにおける１又は２以上のヌクレオチドが、２’－修飾リボース糖を有するセンス鎖、及び（２）５’－末端から２番目のヌクレオチドにおいて、２’－修飾リボース糖を含む、センス鎖及び標的遺伝子のｍＲＮＡとハイブリダイズするアンチセンス鎖を含み、ここで、（ａ）ｄｓＲＮＡがダイサーによる切断に抵抗性であり、（ｂ）アンチセンス鎖がＲＩＳＣと会合し、及び（ｃ）ｄｓＲＮＡが、配列依存的な様式で標的遺伝子の発現を阻害する、二本鎖ＲＮＡコンストラクト。【選択図】図９Ａ－９Ｂ
