被験体におけるSMN2スプライシングのモジュレーションのための組成物および方法

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专利权人:

アイシス ファーマシューティカルズ, インコーポレーテッド

发明人:

ベネット,シー・フランク,ハング,ジーン,リゴ,フランク,クライナー,エイドリアン・アール,ホワ,イミン,パッシニ,マルコ・エイ,シハブッディン,ラムヤ,チェン,セン・エイチ,クリンガー,キャスリン・ダブリュー

申请号：

JP2012516315

公开号：

JP2012530715A

申请日:

2010.06.17

申请国别(地区):

JP

年份:

2012

代理人:

摘要：

Disclosed herein are compounds, compositions and methods for modulating splicing of SMN2 mRNA in a subject. Also provided are uses of disclosed compounds and compositions in the manufacture of a medicament for treatment of diseases and disorders, including spinal muscular atrophy.被験体におけるSMN2 mRNAのスプライシングをモジュレーションするための、化合物、組成物および方法を開示する。同様に、脊髄性筋萎縮症を含む疾患および症状の治療のための医薬の製造における、開示された化合物および組成物もまた、提供される。【選択図】なし

来源网站：

中国工程科技知识中心

来源网址：

http://www.ckcest.cn/home/