Two mechanisms are provided for improving the expression of Factor IX in gene therapy vectors. The first is the use of a specific Factor IX polynucleotide coding sequence designed for optimal expression. The second is the use of transcriptional regulatory regions minimized in size so that they can be used to express Factor IX, as well as any other gene of interest, in a size-constrained environment such as in a self complementary gene therapy vector system.Linvention porte sur deux mécanismes damélioration de lexpression du facteur IX dans des vecteurs de thérapie génique. Le premier mécanisme consiste en lutilisation dune séquence de codage nucléotidique du facteur Factor IX spécifique, conçue pour une expression optimale. Le second mécanisme consiste en lutilisation de zones de régulation transcriptionnelles de taille réduite afin dexprimer le facteur IX, ainsi que nimporte quel gène dintérêt, dans un environnement de taille réduite, par exemple dans un système de vecteurs de thérapie génique auto-complémentaire.
