一种基因载体介导的基于CRISPR/Cas9基因编辑系统的sgRNA及其用途
- 专利权人:
- 河北医科大学第二医院;河北医科大学第二医院；北京五加和分子医学研究所有限公司；北京瑞希罕见病基因治疗技术研究所
- 发明人:
- 段伟松,吴小兵,李春岩
- 申请号：
- CN201710167563.3
- 公开号：
- CN107475255A
- 申请日:
- 2017.03.21
- 申请国别(地区):
- CN
- 年份:
- 2017
- 代理人:
- 摘要：
- 本发明提供一种用基因载体(包括但不限于9型腺相关病毒)介导的,基于CRISPR/Cas9基因编辑系统直接编辑超氧化物歧化酶1(Superoxide Dismutase 1,简称SOD1)突变基因,在体外及转基因小鼠中治疗肌萎缩性脊髓侧索硬化症(Amyotrophic Lateral Sclerosis,简称ALS)的基因治疗方法。本发明提供的重组病毒是有生物学活性的,有希望成为ALS基因治疗的候选病毒。
- 来源网站：
- 中国工程科技知识中心
