RENO;BOARD OF REGENTS OF THE NEVADA SYSTEM OF HIGHER EDUCATION; ON BEHALF OF THE UNIVERSITY OF NEVADA
发明人:
SINGER, Cherie, A.,WUEBBLES, Ryan,BURKIN, Dean
申请号：
USUS2015/026475
公开号：
WO2015/161255A1
申请日:
2015.04.17
申请国别(地区):
US
年份:
2015
代理人:
摘要：
Disclosed herein are methods of treating and diagnosing muscular dystrophy. In some examples, the methods include treating muscular dystrophy by administering to the subject a therapeutically effective amount of an agent that alters the expression of at least one miR gene product, such as miRNA-124 and/or miRNA-29 thereby treating muscular dystrophy. In one particular example, the method of treatment includes administering an agent that decreases the expression or activity of miRNA-124. In another embodiment, the method of treatment includes administering a composition that includes one or more agents to decrease the expression and/or activity of miRNA-124 and one or more agents to alter the activity of miRNA-29 (increase or decrease). Also disclosed are methods of enhancing muscle regeneration, repair, or maintenance in a subject and methods of enhancing α7β1 integrin expression. Methods of prospectively preventing or reducing muscle injury or damage in a subject are also disclosed.La présente invention concerne des procédés de traitement et de diagnostic de dystrophie musculaire. Dans certains exemples, les procédés comprennent le traitement d'une dystrophie musculaire par administration au sujet d'une quantité thérapeutiquement efficace d'agents qui modifient l'expression d'au moins un produit génique miR, tel que miARN-124 et/ou miARN-29 de manière à traiter une dystrophie musculaire. Dans un exemple particulier, le procédé de traitement comprend l'administration d'un agent qui diminue l'expression de l'activité de miARN-124. Dans un autre mode de réalisation, le procédé de traitement comprend l'administration d'une composition qui comprend un ou plusieurs agents pour diminuer l'expression et/ou l'activité de miARN-124 et un ou plusieurs agents pour modifier l'activité de miARN-29 (augmentation ou diminution). L'invention concerne en outre des procédés d'augmentation de la régénération, la réparation ou la maintenance musculaire chez un sujet et des procédés d'a
