MERICO, Daniele,GONCALVES, Joao Antonio Lourenco,WIENHOLDS, Erno,SUN, Mark George Ford
申请号：
CACA2019/051141
公开号：
WO2020/037415A1
申请日:
2019.08.21
申请国别(地区):
CA
年份:
2020
代理人:
摘要：
The present disclosure provides compositions and methods for treating a disorder associated with mutations in the CEP290 gene. The disclosure includes synthetic polynucleotides for skipping a reading-frame of a CEP290 pre-RNA, yielding a CEP290 translated product that lacks one or more exons. The disclosure also provides methods of treating patients with the synthetic polynucleotides disclosed herein.La présente invention concerne des compositions et des méthodes pour le traitement d'un trouble associé à des mutations dans le gène CEP290. L'invention comprend des polynucléotides synthétiques pour sauter un cadre de lecture d'un pré-ARN de CEP290, produisant un produit traduit de CEP290 qui est dépourvu d'un ou de plusieurs exons. L'invention concerne également des méthodes de traitement de patients avec les polynucléotides synthétiques décrits ici.
