VAISH, Narendra, K.,SETH, Shaguna,FOSNAUGH, Kathy, L.,HOUSTON, Michael, E.,TEMPLIN, Michael, V.
申请号：
USUS2011/033102
公开号：
WO2011/133584A3
申请日:
2011.04.19
申请国别(地区):
WO
年份:
2012
代理人:
摘要：
This disclosure provides double- stranded nucleic acid complexes having one or more hydroxymethyl substituted nucleomonomer(s) and wherein one strand is complementary to a HRAS mRNA. Nucleic acid complexes of the disclosure may be useful for therapeutic applications, diagnostic applications or research applications. Nucleic complexes include short interfering RNA complexes (siRNA) capable of modulating gene expression comprising an antisense strand and a continuous or a discontinuous passenger strand ("sense strand"). Further, one or more hydroxymethyl substituted nucleomonomer(s) of this disclosure may be positioned at the 3 -end, at the 5 -end, at both the 3 -end and 5 end, and/or in a double-stranded region of a nucleic acid complex. Also provided are methods of decreasing expression of a HRAS gene in a cell or in a subject to treat a HRAS-related disease.Cette invention concerne des complexes dacides nucléiques double brin contenant un ou plusieurs nucléomonomères substitués par un hydroxyméthyle, un desdits brins étant complémentaire dun ARNm de HRAS. Les complexes dacides nucléiques selon linvention peuvent être utiles pour des applications thérapeutiques, des applications diagnostiques ou des applications de recherche. Les complexes nucléiques comprennent des complexes dARN dinterférence courts (ARNsi) capables de moduler lexpression du gène, comprenant un brin antisens et un brin passager continu ou discontinu ( » brin sens »). De plus, un ou plusieurs nucléomonomères substitués par un hydroxyméthyle selon la présente invention peuvent être positionnés à lextrémité 5, à lextrémité 3, à la fois à lextrémité 3 et à lextrémité 5, et/ou dans une région double brin dun complexe dacide nucléique. Des procédés pour réduire lexpression dun gène HRAS dans une cellule ou chez un sujet pour traiter une maladie liée à HRAS sont également décrits.
